去纤苷（Defibrotide）可以适用于哪些病症？Jazz制药公司董事长兼首席执行官布鲁斯科扎德表示：去纤苷纳/去纤维钠（去纤苷）是一项临床意义重大的治疗进展，因为它对患者是一种潜在的治愈性干预措施与VOD,这可能挽救一个疗程的生命，在此之前，美国患者没有批准的选择。去纤苷（又称去纤维钠或defiteli）是一种单链寡核苷酸的混合物，它可以作用于内皮细胞的腺苷A1/A2受体，参与调节内皮细胞功能和对损伤的反应。通过影响这些受体，去纤核苷酸是来源于猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。

　　它已被证明具有抗血栓、抗炎和抗缺血的特性（但没有相关的显著全身抗凝作用）。它以Dasovas（FM）、Noravid和Prociclide的品牌在多个国家销售。在美国，它于2016年3月被批准为Defitelio。

　　肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的一种严重并发症，其死亡率可高达100％。近年来的临床研究结果表明，去纤苷是一种安全有效的药物，可用于预防和治疗HSCT后的HVOD。

　　去纤苷的作用及功效主要体现在以下方面：

　　研究评价显示地布罗肽钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，地布肽钠增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估地布罗肽钠对内皮细胞（ECs）的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，地布肽钠增加了组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低了血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而降低了EC活化并增加了EC介导的纤维蛋白溶解。去纤维肽钠保护EC免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注造成的损害。

　　在三项研究中对528名接受治疗的参与者进行了降纤肽的疗效调查：两项前瞻性临床试验和一项扩大获取研究。参与所有三项研究的参与者在造血干细胞移植（HSCT）后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍存活的参与者的百分比（总生存率）。在这三项研究中，接受降纤肽治疗的参与者中，38%至45%在HSCT后100天存活。根据已发表的报告和对参与者水平数据的分析，患有严重肝脏VOD的参与者在HSCT后100天的预期存活率为21%至31%，他们只接受了除降纤肽以外的支持性护理或干预。

　　去纤苷钠（Defitelio）是一种用于治疗特定类型的血液疾病的药物。然而，正如所有药物一样，它并不适合每个人使用。在决定使用去纤苷之前，有几个主要的禁忌需要考虑。

　　出血：去纤维肽可增加纤维蛋白溶解酶的活性，这可能会增加HSCT后肝VOD患者的出血风险。监测患者出血迹象;不要在活动性出血患者中开始。

　　如果出现持续、严重或可能危及生命的出血，应停药并开始支持性治疗，直到出血停止;治疗出血的根本原因。当出血消退且患者血流动力学稳定时，可考虑恢复地布罗肽钠治疗（剂量和输注量相同）。如果地贝罗肽治疗发生复发性临床重要出血，则永久停药。

　　同时使用地贝肽和全身性抗凝剂或纤维蛋白溶解剂（常规维持或重新开放中心静脉导管除外）可能会增加出血风险;这种使用是禁忌的。在开始治疗前停用抗凝剂和纤溶剂。考虑延迟接受此类药物治疗的患者开始使用地贝肽，直到抗凝作用消退。

　　侵入性手术：没有已知的逆转剂用于去纤维蛋白溶解作用;在侵入性手术前至少2小时停止静脉输注地布罗肽。手术相关出血风险消退后可恢复治疗。

　　敏感性反应：报道了超敏反应，包括皮疹、荨麻疹、血管性水肿和全身性过敏反应。如果发生严重的超敏反应，永久停药并开始适当的治疗，直到表现消退。

　　孕妇和哺乳期妇女：对于怀孕或正在哺乳期的妇女，目前尚无足够的研究来确定去纤苷对胎儿或婴儿的安全性。因此，在这些特殊阶段，医生将权衡利弊，并根据具体情况做出决策。如果您正计划怀孕、怀孕或正在哺乳，请务必告知医生。

　　年龄限制：地布肽在1个月至<17岁患者中的安全性和有效性与成人的安全性和有效性结局相似。地布肽临床研究中老年患者的数量不足以确定他们的反应是否与年轻人不同;其他临床经验显示反应无差异。

　　总之，虽然去纤苷钠是一种有效的药物治疗特定类型的血液疾病，但它并不适用于所有人。如果您属于上述禁忌人群之一，或者有任何其他潜在的健康问题，请务必告知医生。只有医生根据您的具体情况和需要做出的决策才是最可靠的。记住，在使用任何新药物之前，始终遵循医生的建议，并定期进行复诊和监测。

　　主要根据患者的体重给药，成人和儿童的推荐剂量是6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。患者应在有治疗经验的医生诊断后开始使用，盲目用药可能会对自身造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)的作用功效和用药方法

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