在Osilodrostat磷酸盐奥司他丁片批准上市前，库欣综合征治疗的首选方案为经蝶窦手术切除垂体，可选择辅助药物治疗包括：pasireotide(生长抑素类似物),卡麦角林(多巴胺受体激动剂),美替拉酮和酮康唑(肾上腺类固醇生成抑制剂),密妥坦(抗肾上腺素剂)及米非司酮(糖皮质激素受体激动剂)。

　　FDA批准库欣综合征（Cushing syndrome，CS）一线用药Isturia上市，商品名：Isturisa，患者无论是否接受受过垂体切除手术治疗，都可应用Osilodrostat磷酸盐奥司他丁片作为治疗药物。Osilodrostat是FDA批准的首个11-β羟化酶抑制，可直接阻断肾上腺皮质醇合成。临床三期实验，入组137人，均为成年人（约四分之三的女性），平均年龄41岁，评估了该药治疗成人库欣综合征的安全性和有效性。

　　入组患者为未接受过垂体切除手术，或接受过垂体切除手术但未治愈或者。在24周，单臂，开放标签的试验周期内，所有患者初始剂量为每天两次每次2毫克（mg），之后每两周增加一次，最终达到每天两次每次30毫克。在24周结束时，大约一半的病人皮质醇水平在正常范围内。

　　库欣病是库欣综合征的一种，由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。Isturisa(osilodrostat)是首个用于治疗垂体手术不符合条件或失败的库欣病成年患者的皮质醇合成抑制剂。近期新公布的研究数据加强了其在库欣病患者中的疗效和安全性。在Isturia治疗期间，mUFC水平降低会伴随着临床症状和心血管相关危险因素（体重，BMI，血糖，血压和总胆固醇）的改善。Isturisa耐受性良好，在LINC-3研究中最常见的不良反应有恶心（42%），头痛（34%），疲劳（28%）和肾上腺功能不全（28%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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