普纳替尼（Ponatinib）是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于耐药或不耐受慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）的慢性髓系白血病（CML）患者、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）或T315I突变的患者。
普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。
但需要病友注意的是，普奈替尼费用较高，且副作用也无法规避。服用普奈替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此，病友要格外注意，出现上述副作用时，要及时采取针对治疗缓解症状，提高病友的生存质量。
帕纳替尼联合FLAG-IDA治疗慢性髓系白血病急变期：英国试验加速计划（TAP）无缝I/II期剂量探索试验的最终结果；CML-BP患者的预后极差，异基因干细胞移植（alloSCT）是唯一的治愈方式。更重要的是，移植后是否能长期生存取决于能否通过挽救性治疗恢复到慢性阶段。因此，需要新的治疗方案来改善反应及移植结果。在TKI时代，CML-BP已经较为罕见。
普纳替尼联合传统化疗应用于急变期CML患者的前瞻性试验。有效性-安全性模型结合了I期和II期试验，并确定其最佳剂量。这种创新性的统计模型或可用于其他罕见恶性肿瘤的研究中。研究者确认了FLAG-IDA+帕纳替尼30mg用于急变期CML患者可耐受，疗效和生存均有希望。移植后应用普纳替尼可耐受，且alloSCT前后未观察到任何额外的毒副作用。目前急变期CML是一种罕见的并发症且预后很差，普纳替尼联合FLAG-IDA为急变期CML患者带来了一种有希望的治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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