依库珠单抗（Eculizumab），也称为索拉洛珠单抗（Soliris），是一种单克隆抗体药物，主要用于治疗罕见的一些血液疾病，如特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）和补体介导的肾病等。

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布旗下罕见病集团Alexion在中国推出了首款罕见病疗法：Soliris（商品名：舒立瑞，通用名：eculizumab，依库珠单抗），用于治疗中国成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。这标志着继2021收购Alexion之后，阿斯利康在罕见病领域的全球足迹显著扩大。

　　依库珠单抗抗是一种靶向补体系统的药物。补体是人体免疫系统中的一种庞大的蛋白质复合物，具有多种生理功能，其中包括溶解和消除体内感染和病毒等异物，调节身体免疫反应等。然而，在某些疾病中，补体系统的异常激活可能导致破坏自身组织和器官，例如TTP等。

　　依库珠单抗的作用机制是通过结合并抑制补体系统的C5蛋白，特别是抑制C5蛋白酶切割C5分子，从而阻断下游补体反应的进一步激活，消除补体系统的异常反应。接受依库珠单抗治疗者MAVEs发生率从基线期的5.4/100人年降至末次随访时的1.0/100人年，未治疗者无明显变化。而在非HDA患者中，依库珠单抗治疗组MAVEs发生率从4.2/100人年降至1.3/100人年，未治疗组从2.0/100人年降至1.0/100人年。无论有无基线MAVE史，经过依库珠单抗治疗后，HDA/非HDA患者的血红蛋白水平均明显改善。它被证明是治疗补体相关疾病的有效药物，可以在一定程度上缓解症状和预防病情恶化。

　　适应症

　　1、用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)以减少溶血。

　　2、治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。

　　3、治疗广泛性重症肌无力(gMG)的成人患者谁是抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性。

　　4、适用于抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的治疗。

　　依库珠单抗已经被证明对许多罕见疾病有着显著的疗效，特别是对于一些与免疫系统相关的疾病具有较好的治疗效果。以下是一些常见的由依库珠单抗治疗的疾病。

　　1.血友病：血友病是一种常见的遗传性疾病，该疾病主要是由于缺乏凝血因子，从而导致出血的发生。依库珠单抗能够有效地预防和治疗由于激活补体引起的出血病变，同时也能够帮助缓解由于炎症反应引起的症状。

　　2.类风湿性关节炎：类风湿性关节炎是一种以关节炎和全身性炎症为特征的自身免疫性疾病。研究表明，补体激活是类风湿性关节炎的发病机制之一，而依库珠单抗则可以有效地抑制补体激活，从而缓解疾病症状。

　　3.特发性血小板减少性紫癜：特发性血小板减少性紫癜是一种由于自身免疫攻击引起的血小板减少和免疫血栓性疾病。依库珠单抗在治疗此疾病中展示出了良好的疗效，可以有效地增加血小板数量和降低溶血负荷。

　　4.肾源性免疫球蛋白A肾病：肾源性免疫球蛋白A肾病是一种肾小球疾病，是全球肾脏病学界关注的重点疾病之一。研究表明，肾源性免疫球蛋白A肾病的病理机制与补体系统的激活有关。通过减轻补体系统的激活，依库珠单抗能够显著降低肾小球的损伤和炎症反应，进而减少疾病的症状和进展。

　　总之，依库珠单抗是一种广泛用于治疗许多罕见疾病的生物制剂，其疗效得到了广泛的验证。虽然该制剂目前还存在一些不足之处，包括高昂的药物费用和一定的不良反应，但随着技术水平的不断提高和治疗应用的不断推广，相信依库珠单抗将会在未来的医疗领域中发挥越来越重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS)抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎症有好转吗？

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