培米替尼是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶口服抑制剂，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情难治或复发、存在FGFR2融合现象的、无法用手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。培米替尼的活性药物成分是针对FGFR1/2/3的小分子抑制剂。经研究发现FGFR2基因融合重排会促进胆管癌肿瘤的发生发展，而FGFR2融合或重排几乎只存在于肝内胆管癌患者中。培米替尼针对胆管癌患者FGFR2靶点，阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的信号，最终通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
2019年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte Biosciences International Sàrl(Incyte)递交的培米替尼用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案（PDUFA），预计培米替尼在美国获批的日期为2020年5月30日。
此前，培米替尼已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予培米替尼孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。2018年12月，信达生物与Incyte就培米替尼（FGFR1/2/3抑制剂）等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 培米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/
添加康必行顾问，想问就问
