2018年9月20日至2020年10月7日期间，一项单中心II期临床试验招募了26例IDH2mutAML患者（7例年龄≥60岁且不适合强化化疗的初诊（ND）AML；19例年龄>18岁由既往血液肿瘤引起的经治/未治继发性AML和/或复发/难治性（R/R）AML）。
整个队列中最常见的共突变涉及SRSF2（38%）、DNMT3A（31%）和RUNX1（23%），其次是NPM1、ASXL1、TET2（各20%）。KRAS/NRAS（24%）和TP53（8%）突变仅见于R/R组。NDAML患者的突变数量少于R/R组，应答者和非应答者之间无差异。导致恩西地平治疗耐药的分子亚组（KRAS/NRAS（86%）、SRSF2（57%）、ASXL1（57%）、DNMT3A、RUNX1和BCOR（各14%））在无应答者中富集。无KRAS/NRAS和TP53突变患者的CRc率为64%。相反，KRAS/NRAS和/或TP53突变患者的CRc率仅为40%。
总之，对于IDH2mutNDAML老年患者以及R/RAML患者，恩西地平和阿扎胞苷是一种耐受性良好且有效的治疗方法。在恩西地平和阿扎胞苷基础上加用VEN似乎可改善R/RIDH2mutAML的结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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