鲁索替尼是一种选择性酪氨酸激酶-Janus激酶(JAK)抑制剂，JAK蛋白酪氨酸激酶是一种非受体型蛋白酪氨酸酶，与细胞生长、增殖关系密切，且在造血相关的细胞因子和生长因子的信号转导过程中发挥主要作用。鲁索替尼（Jakafi）在我国也成功被批准治疗骨髓纤维化；在骨髓纤维化中的作用机制

　　COMFORT-I/II研究对比了鲁索替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性。结果显示鲁索替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。较安慰剂/BAT组相比，鲁索替尼组更多患者达到脾脏体积缩小≥35%（COMFORT-I 42%对0.7%，COMFORT-II 28%对0%，p＜0.001），达此终点的中位时间为12周。97%的患者均有脾脏缩小。长期随访5年，鲁索替尼的缩脾效果仍然持续。

　　鲁索替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。COMFORT-I 5年结果显示，82%的患者骨髓纤维化程度达到改善（33%）或稳定（49%），达改善的中位持续时间为192周，稳定的中位时间尚未达到。

　　除COMFORT-I/II外，A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验，其中纳入中国患者63例，结果显示鲁索替尼在亚洲人群中同样有效。由于鲁索替尼的确凿疗效，2011年和2012年先后获得美国FDA和欧盟EMA批准用于MF的治疗。此外，美国NCCN指南、欧洲ESMO指南和ELN-SIE指南、英国BCSH指南、PMF诊断与治疗中国专家共识均推荐鲁索替尼治疗MF。

　　国际认可的鲁索替尼：

　　美国：在美国，鲁索替尼于2011年11月获FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物，用于治疗中危和高危骨纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。2014年12月，FDA进一步批准鲁索替尼用于对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV）的治疗，鲁索替尼是FDA批准的首个治疗PV的药物。

　　欧盟：在欧盟，鲁索替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨髓纤维化和PV适应症，鲁索替尼也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。

　　中国：2017年3月10日获得中国CFDA批准鲁索替尼用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（Post-PV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（Post-ET-MF），治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。

　　骨髓纤维化(MF)已知与JAK1和JAK2信号失调有关联，鲁索替尼作为JAK1/JAK2选择性抑制剂，它可以结合到JAK1和JAK2激酶上，抑制JAK1和JAK2信号，进而下调JAK1介导的促炎症细胞因子，调节JAK2相关促红细胞生成及免疫细胞活化功能，还可抑制JAK-STAT通道的活化，从而靶向性压低该通道异常增强的信号，调整下游细胞的增殖作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：芦可替尼/鲁索替尼(RUXOLITINIB)的用法用量以及不良反应详细介绍说明！

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