培米替尼早在2020年4月17日被FDA加速批准为首个适用于治疗FGFR2融合/重排的成人复发或难治性先前治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）的药物。借此机会重新回顾下培美替尼与FGFR2抑制剂在胆管癌中的发展历程。该适应症的获批主要是基于一项在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价达伯坦®的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心的研究（FIGHT202，NCT02924376）。该研究的主要终点是基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。
截止2020年4月7日，共有108例受试者接受培米替尼治疗。结果显示，ORR为37.0%(95%CI:27.94%,46.86%)，包括4例完全缓解的受试者，中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月，其中40例出现肿瘤缓解的受试者中有26例（66%）受试者的缓解持续时间大于等于6个月，15例（37.5%）受试者缓解持续时间大于12个月。
共有147例受试者被纳入安全性分析，结果显示培米替尼具有良好的耐受性。其中高磷酸血症为最常见的不良反应，发生率为58.5%。有68.7%的受试者发生3级或3级以上的不良反应，其中以低磷酸盐血症（14.3%）、关节痛（6.1%）、口腔黏膜炎（6.1%）、低钠血症（5.4%）、腹痛（5.4%）及疲乏（5.4%）最为常见。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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