普雷西替尼是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向RET变异的在研药物。由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。临床前研究结果显示，普雷西替尼对RET融合、RET激活突变敏感，相比VEGFR2,普雷西替尼对RET的选择性有90倍提高，并且与已批准的多激酶抑制剂相比也有显著提高。普拉替尼作为一种靶向治疗药物，具有很高的选择性和特异性，因此仅对RET基因突变相关的患者起效，对正常细胞的干预较少。这也降低了患者接受治疗期间的不良反应风险。RET突变特异性抑制的普雷西替尼疗效如何呢？

　　研究是一项针对普雷西替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究，近期公布的数据是RET基因变异的甲状腺髓样癌队列最新结果。

　　研究显示：既往未经治疗的初治RET突变甲状腺髓样癌患者：客观缓解率（ORR）达74%，且所有患者的肿瘤缩小。既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者：ORR也达到了60%，近98%患者肿瘤缩小，90%患者达到18个月缓解时间。融合阳性甲状腺癌患者：ORR为91%，疾病控制率（DCR）达到了100%，所有患者肿瘤均缩小。无论初治，还是既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，经普雷西替尼治疗后均有确切的疗效。

　　除了甲状腺髓样癌，普雷西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的数据同样优异，普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC患者中表现出一致且强劲的临床抗肿瘤活性，不论患者是否曾经接受过治疗，也不论其RET融合伴侣类型或是否已累及中枢神经系统（CNS）。

　　研究结果显示，在80例先前接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，截止2019年11月18日，独立中央审查确定的客观缓解率为61%（95%CI:50-72%）；总的来说，95%的患者肿瘤缩小，其中14%的患者肿瘤完全消退，中位DOR尚未达到（95%CI:11.3个月，不可估计）。

　　RET基因突变是肺癌和甲状腺癌中常见的变异。这些突变会导致激酶受体的过度活化，进而促进癌细胞的生长和扩散。因此，针对这一靶点的治疗方法变得尤为重要。

　　普拉替尼通过特异性地抑制RET激酶活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。临床试验数据显示，普雷西替尼对RET基因突变相关的MTC和一些非小细胞肺癌（Non-Small Cell Lung Cancer，NSCLC）患者疗效显著。

　　对于RET突变相关的MTC患者，普拉替尼在临床试验中显示出令人鼓舞的治疗效果。研究结果表明，普拉替尼可显著延长患者的生存期和无进展生存期。患者对该药物的整体反应率达到60%，其中有很多患者的病情得到完全缓解。

　　此外，普拉替尼在治疗NSCLC患者方面也表现出良好的疗效。研究发现，普拉替尼对RET基因突变的NSCLC患者有效。其中一项研究显示，该药物可使患者的整体反应率达到57%，且有73%的患者持续有效。因此，普拉替尼被认为是一种有望改善NSCLC患者预后的治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉替尼(PRALSETINIB)的作用机制和不良反应信息说明

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