芦曲泊帕通过作用于人TPO受体的跨膜结构域，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。与第一代相比安全性更好，无需注射使用更方便，且无免疫原性疗效稳定，较同类TPO-RA产品有一定的自身优势，如无药物相互作用、服用方便、患者依从性更好、不受食物因素影响、相对治疗费用更经济等，为患者提供了更优医疗选择。
美国FDA宣布批准Shionogi的新药芦曲泊帕（lusutrombopag）上市，治疗患有血小板减少症的特定成人患者群体。获批的芦曲泊帕则有望为这些患者带来新的治疗选择。这是一款口服的人类血小板生成素（TPO）受体激动剂，能与巨核细胞表面的TPO受体相结合，诱导这些细胞的增殖、分化、与成熟，从而上调血小板的产生。在选择进行侵入性手术的慢性肝脏疾病患者中，改善他们的血小板减少症病情。
在两项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中，研究人员们招募了312名患有慢性肝脏疾病与血小板减少症的患者。这些患者均计划接受侵入式的手术，但血小板计数都低于每升50 x 10^9个。这些患者被随机分为2组，一组接受3mg的芦曲泊帕，另一组则接受安慰剂。研究表明，在第一项临床试验里，有78%的患者在手术前不再需要血小板的输注，这一数字在对照组里仅为13%（95%CI：49%-79%，p<0.0001）；而在第二项临床试验里，治疗组的这一数字为65%，而对照组的数字为29%（95%CI：25%-49%，p<0.0001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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