阿扎胞苷和地西他滨治疗MDS效果如何？根据临床医学数据表明，阿扎胞苷在高危MDS患者当中有延长生存期和延缓白血病转化的作用。地西他滨作为去甲基化的主药，可提高无进展生存期，其可以隔离DNMT-1发挥DNA去甲基化作用。
结合以往一则CALGB 9221试验结果数据证实了阿扎胞苷的疗效，其中有191例患者60%有效，表明向白血病转化的中位时间为21个月。另外一则AZA001试验358例高危MDS患者，接受阿扎胞苷的生存获益十分明显，中位生存期达到了24.5个月。
综合得出结果——阿扎胞苷在起效的情况下可提高无白血病生存期，降低感染率以及降低红细胞输注依赖。
阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类药物。能直接掺入DNA中，抑制DNA和RNA合成，可杀伤处于S期的细胞。通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。其抗肿瘤功能目前有两种的作用机制：
1.通过与DNA或RNA结合，产生细胞毒性并且特异性抑制细胞周期；
2.通过与DNA甲基化酶结合，降低DNA甲基化，从而恢复造血干细胞的正常分化和造血功能。适用于骨髓增生异常综合症（MDS），急性非淋巴细胞性白血病、急性髓细胞白血病。对于乳腺癌、肠癌、黑色素瘤等有一定疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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