急性髓系白血病（AML）是一类异质性血液恶性肿瘤，主要发生于老年人。约40-60%的初诊老年患者在接受密集化疗后获得形态学缓解，部分患者会发展为难治病例，且大多数症状缓解的患者会出现复发。AML患者中约8-20%可检测出体细胞柠檬酸脱氢酶（IDH2）突变，该突变与AML的发生和疾病衍化相关。突变的IDH2蛋白能够持续催化2-羟戊二酸（2-HG）的产生和积累，而2-HG作为肿瘤代谢产物，能够阻断依赖于α-酮戊二酸的表观遗传调控过程，导致组蛋白和DNA高甲基化，从而抑制造血分化过程。
第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
恩西地平是一种口服的、选择性的小分子，可抑制IDH2催化产生2-HG的过程，并促进白血病成髓细胞的分化。本研究通过随机三期临床研究，评估恩西地平与常规护理方案（CCR）对已接受过多种方案治疗的晚期伴IDH2突变复发/难治老年AML患者的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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