研究发现引起肿瘤生长的主要原因是NF1及某些类型的癌症患者细胞中RAS信号通路被错误激活。而司美替尼可以阻断该通路中的MEK蛋白质，从而起到抑制肿瘤生长的作用。Brigitte Widemann博士表示，根据他们团队开发的一种测量肿瘤体积的方法，丛状神经纤维瘤在NF1儿童患者中生长最快，在青少年中有所减慢。

　　司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂，MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，在不同类型的癌症中经常被激活。

　　司美替尼于2020年4月在美国被批准用于治疗NF1和有症状、不能手术的PN儿科患者。

　　试验表明，在50名患者中，72％对司美替尼有反应，肿瘤体积至少缩小20％。这一结果与2年前发表的第一阶段研究结果基本相同。司美替尼除了可以使一些肿瘤缩小之外，也有助于改善与肿瘤相关的健康问题。大多数患者在经过一年的治疗后表示疼痛程度、力量和运动范围均有所改善。

　　通过对司美替尼作用机制的研究发现，它可以阻断肿瘤生长途径中的信号传导使其生长停滞，故由司美替尼来抑制肿瘤体积是一种可行之法。在第二阶段试验中有50名2至18岁同时有丛状神经纤维瘤的NF1患者参与，试验最终与2016年第一阶段时就得出的结果不谋而合，即司美替尼可以缩小大肿瘤的体积。

　　在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上，Andrea M.Gross博士介绍了这一发现，并表示这个结果证实了其前期发现，也是他们第一次看到大肿瘤的萎缩。丛状神经纤维瘤通常体积较大，且常与健康的神经和组织交织在一起，这给手术切除带来极大困难，而且，即便手术切除成功，后期多半也会复发，这一点在幼童身上尤其明显。

　　1/2期临床试验SPRINT Stratum 1旨在评估客观缓解率以及对使用司美替尼单药治疗的NF1相关不能手术的PNs患儿通过患者报告和功能结果分析的影响。该试验显示，在接受每日两次口服单一疗法的司美替尼治疗的NF1 PN患儿中，司美替尼的客观缓解率（ORR）为66%（50名患者中有33名，确认部分应答）。ORR定义为确认肿瘤体积减少至少20%的完全或部分应答的患者百分比。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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