阿西米尼（Scemblix）是一种实验性药物，也被称为阿西米尼布（Asciminib），由诺华制药公司研发。它属于一类新型的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗慢性骨髓性白血病（CML）。阿西米尼，也称为STAMP抑制剂，正在几个CML-CP治疗线中进行研究，包括ASC4FIRSTIII期研究，该研究正在评估该药物作为一线治疗。

　　阿西米尼治疗CML的疗效已在两项多中心和开放标签临床试验中进行了研究，ASCEMBL和CABL001X2101。ASCEMBL是一项随机、主动控制的III期试验，其中招募了233名之前接受过两种或多种TKI治疗的慢性期Ph+CML患者。

　　患者以2:1的比例随机接受每天两次40毫克asciminib或每天一次500毫克博舒替尼。ASCEMBL试验的主要终点是24周后的主要分子应答(MMR)率。接受阿西米尼治疗的患者的MMR率为25%，而接受博舒替尼治疗的患者在24周后的MMR率为13%。

　　在I期CABL001X2101试验中，45名患有T315I突变的慢性期Ph+CML患者每天两次服用200毫克asciminib。该试验的主要结果也是第24周的MMR率。

　　该研究表明，患者在24周时的MMR率为42%，在96周时为49%。中位治疗持续时间为108周。在试验期间用阿西米尼治疗的患者中观察到的最常见的不良反应和实验室异常是肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、皮疹、疲劳、腹泻、恶心、甘油三酯升高、肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、脂肪酶、淀粉酶、血小板计数减少、中性粒细胞计数和血红蛋白。

　　阿西米尼通过抑制BCR-ABL1融合蛋白的活性，从而阻断白血病细胞的增殖和生存。BCR-ABL1是CML患者中常见的一个融合蛋白，它促使白血病细胞不受控制地增殖，导致疾病的进展。

　　与传统的酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）不同，阿西米尼是一种选择性的酪氨酸激酶抑制剂，只针对BCR-ABL1融合蛋白，不影响其他正常细胞的酪氨酸激酶。这种选择性使阿西米尼在治疗CML时具有更低的毒副作用和更好的耐受性。

　　目前，阿西米尼仍处于临床试验阶段，尚未获得全球范围内的批准上市。然而，早期的研究结果显示，阿西米尼可能成为一种新的治疗CML的选择，特别是对于那些对传统治疗方法产生耐药性的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿西米尼 https://www.kangbixing.com/drug/axmn/