普吉华能很好地透过血脑屏障，对于脑转移的患者疗效同样优秀。展示了两例脑转移的RET突变的肺癌患者，普拉帕尼治疗后脑转移基本消失。普吉华Gavreto(Pralsetinib)是一种针对RET改变的靶向疗法，此前已获批用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。

　　普吉华Gavreto的获批是基于一项多中心、非随机、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)。该研究在单独的队列中纳入了之前接受过含铂化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，以及初治的转移性NSCLC患者。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DoR)。

　　此外，不仅是一开始就有RET突变的实体瘤患者，可以从普拉帕尼中获益。对于那些一开始是其他突变，比如EGFR突变，经过针对性的靶向治疗后出现RET突变的患者，同时联合EGFR抑制剂和普拉帕尼，依然有神效（这一点和昨天分享的EGFR突变肺癌泰瑞沙治疗后BRAF突变，同时使用泰瑞沙和BRAF靶向药有神效，异曲同工，欢迎大家复习：三代药耐药又增新突变：三靶联合巧破解）。

　　美国哈佛大学麻省总医院的Zofia Piotrowska教授就报道过2例泰瑞沙治疗后耐药，出现RET突变，然后接受泰瑞沙联合普吉华，非常有效的成功案例。下图就是这2个患者联合治疗前后的CT图像，泰瑞沙耐药后出现RET突变，双靶向药联合治疗，肿瘤大幅度缓解。

　　RET基因融合突变，是一个低频的致癌突变，在肺癌、甲状腺癌等诸多实体瘤中均有出现：其中，在肺癌中的阳性率大约在1%-2%左右。虽然RET突变的发生率较低，但是毕竟肺癌总的发病人数较多，每年全国新发的RET突变的晚期非小细胞肺癌患者估计有数千到一万人之间，依然是一个不小的数目。

　　针对RET突变的实体瘤患者，最近两年出现了2个神效的靶向药，一个是LOXO-292，一个是BLU-667，两者均已经在国外上市，后者日前正式在国内上市，中文名定位普吉华。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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