维纳妥拉彻底改变了急性髓系白血病（AML）的治疗，代表了AML治疗领域的重大进步。我很高兴你提到了治疗机制问题，这是我们在这种治疗中最重要的兴趣之一，也是我们参与相关临床研究的原因。我们认为维纳妥拉能够靶向白血病干细胞——这是一群通常难以靶向清除的细胞群，是AML疾病发生的根源。如果我们能有效地靶向这群AML干细胞，就可以获得真正深度而持久的缓解。我们认为，维纳妥拉的治疗机制是靶向BCL-2蛋白。事实上，我们已经能够证明，维纳妥拉靶向抗凋亡蛋白BCL-2，实际上是通过利用白血病干细胞在代谢方式方面的弱点来特异性地靶向白血病干细胞。事实证明，白血病干细胞的代谢类型非常受限，它们非常依赖这种特定类型的新陈代谢方式，如果我们对它进行破坏（即靶向BCL-2），就可以靶向清除这些白血病干细胞。而体内其他正常细胞类型并不具备这种弱点，因此维纳妥拉是一种特异性较高的针对白血病干细胞的靶向治疗。对此我们感到非常兴奋，这是维纳妥拉的作用机制之一，我们认为这代表了通过寻找代谢弱点、进而靶向肿瘤干细胞的新机会。
在美国，既往没有接受维纳妥拉治疗的复发AML患者将会接受关于维纳妥拉的临床试验，因为它的疗效通常十分显著。虽然其治疗反应率不如新诊断AML患者，但仍然非常好且令人鼓舞，我认为有未来我们有很多机会继续探索，使其对复发患者更加有效。我相信我们今年会在ASH上看到更多令人兴奋的结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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