在过去二十年中，我们一直致力于改善CML治疗，并且必须抓住这个机会帮助有需要的患者取得更好的结局。基于迄今为止观察到的强大的临床结果，我们相信我们有可能再次使用阿西米尼布改变CML的标准治疗。此次批准的依据是3期ASCEMBL试验（NCT03106779）的数据。ASCEMBL评估了阿西米尼与Bosutinib在Ph阳性、慢性期CML患者中的效果，这些患者之前接受了至少2种ATP结合位点TKIs的治疗。

　　患者必须是至少18岁的慢性期慢性骨髓性白血病患者，在筛查时符合一定的实验室数值，并且对于那些对最近接受的TKI治疗不耐受的患者，在筛查时根据中心实验室，BCR-ABL1IS比率大于0.1%。其他纳入标准包括最近一次TKI治疗后的疾病进展或不耐受。

　　主要的排除标准包括：在进入研究前的任何时候有已知的T315I或V299L突变；在开始研究治疗前的6个月内有心肌梗塞、心绞痛、冠状动脉旁路移植史；有临床意义的心律失常；或任何其他特定的心脏或心脏复极化异常。一旦入选，患者被1:1随机分配到40毫克的阿西米尼，每天两次或500毫克的Bosutinib，每天一次。主要终点是24周的MMR。次要终点包括96周MMR、完全细胞遗传学反应（CCyR）率、MMR时间、MMR持续时间、CCyR时间、CCyR持续时间、治疗失败时间、无进展生存、总生存和安全性。

　　该试验显示，阿西米尼引起的24周主要分子反应（MMR）率为25.5%，而Bosutinib为13.2%。此外，长期随访显示，Asciminib的96周MMR率为37.6%（95%CI，29.99%-45.65%），而Bosutinib为15.8%（95%CI，8.43%-25.96%）。在安全性方面，在接受阿西米尼治疗的至少20%的患者中，最常见的任何级别的不良反应是肌肉骨骼疼痛（37.1%）、上呼吸道感染（28.1%），血小板减少（27.5%），疲劳（27.2%），头痛（24.2%），关节痛（21.6%），胰酶增加（21.3%），腹痛（21.3%），腹泻（20.5%）和恶心（20.2%）。

　　通过独特的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)作用机制，阿西米尼布可为欧洲既往至少接受过两种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后不耐受或疗效不佳的慢性髓性白血病(CML)患者提供新的治疗选择。

　　欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)采纳了一个积极的意见，并建议批准阿西米尼布(asciminib)用于治疗既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成年患者。如果获得批准，阿西米尼布将是欧洲首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰化口袋(在科学文献中也称为STAMP抑制剂)起效的CML治疗药物，代表了对现有TKI治疗不耐受和/或耐药患者的重要治疗进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼(SCEMBLIX/ASCIMINIB)治疗白血病的效果优于博舒替尼？

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