Alexanian等人的一项研究表明，马法兰与强的松组合的使用显着提高了多发性骨髓瘤患者达到缓解的百分比。一个方案是以0.25mg/kg/天连续连续4天（或连续5天为0.20mg/kg/天）施用马法兰疗程，总剂量为1mg/kg/疗程。如果粒细胞计数和血小板计数恢复正常水平，则每4至6周重复4至5天的疗程。要强调的是，反应可能在很多个月内是非常缓慢的;重要的是重复的疗程或连续治疗，因为改善可能会持续缓慢的多个月，如果治疗被放弃太早，可能会错过最大的好处。在中度至重度肾损伤的患者中，目前可获得的药代动力学数据不能证明对这些患者减少剂量的绝对推荐，但是最初使用降低剂量可能是谨慎的。

　　马法兰是双功能烷化剂，细胞周期非特异性抗肿瘤药，可与DNA及RNA发生交叉联结，也可抑制蛋白质的合成，对静止和快速分裂的肿瘤细胞均具有活性。马法兰具有骨髓抑制作用，因此在治疗期间，必须频繁监测血象（包括血细胞计数、血红蛋白、白细胞计数和差异），必要时暂缓用药或调整剂量。应在熟悉药物作用和有经验的医生的监督下使用。

　　通常的口服剂量是每天6毫克（3片）。整个日剂量可以一次给予。根据每周进行的血细胞计数调整剂量。治疗2〜3周后，应停药4周，在此期间仔细观察血细胞计数。当白血球和血小板计数上升时，可以每天维持2毫克的剂量。由于口服药物后马发兰的血浆水平因人而异，建议马法兰的剂量应谨慎得加量，直到观察到骨髓抑制，以确保药物的潜在治疗水平已经达到。

　　当白细胞计数大于4,000个细胞/mcL，血小板计数大于100,000个细胞/mcL时，建立2mg/天的持续维持治疗。根据血液学反应，将剂量调整至1至3mg/天。希望保持显着程度的骨髓抑制，以保持白细胞计数在3,000至3,500细胞/mcL的范围内。Hoogstraten等人开始用0.15mg/kg/天进行治疗7天。其后休息至少14天，但可能长达5至6周。当白血球和血小板计数升高时开始维持治疗。维持剂量为0.05mg/kg/天或更少，并根据血液计数进行调整。有证据表明，大约三分之一到一半的多发性骨髓瘤患者对口服药物有良好的反应。

　　马法兰是一种比L-PAM更有效的抗肿瘤新药，其烷基化能力与L-PAM相同。马法兰是一种首创的肽偶联药物(PDC)，具有良好的亲脂性，可以轻松进入肿瘤细胞并靶向细胞内的氨肽酶，提高骨髓瘤细胞的杀伤力，从而具有比L-PAM更高的成本效益，并很好地满足既往使用过/耐L-PAM37或不同类别新药的MM患者治疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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