普纳替尼主要用于治疗因为其他靶向药物无效或不能耐受而导致的CML或ALL，它可以抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶，从而阻止白血病细胞的增殖和存活。普纳替尼是目前唯一能够有效对抗T315I突变的靶向药物，这种突变会导致其他靶向药物失效。

　　ponatinib（普纳替尼)是一种多靶点激酶抑制剂，可有效抑制FLT3，并对携带FLT3-ITD突变的AML细胞具有细胞毒性。重要的是，该药物对其他RTK、FGFR1、KIT和PDGFRα具有活性，这些也已被证明在血液系统恶性肿瘤的发病机制中发挥作用。

　　Ponatinib(普纳替尼)是一种新型多靶点激酶抑制剂，可在临床可达到的药物水平上有效抑制天然和突变BCR-ABL。Ponatinib还具有针对与其他血液恶性肿瘤发病机制有关的一组离散激酶的体外抑制活性，包括FLT3、KIT、成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)和血小板衍生生长因子受体α(PDGFRα)。在这里，我们使用含有这些受体的活化形式的白血病细胞系，显示普纳替尼有效抑制受体磷酸化和细胞增殖，IC50值与抑制BCR-ABL(0.3至20 nmol/L)所需的值相当。

　　在高达30%的急性髓性白血病(AML)患者中发现，ponatinib对FLT3-ITD突变体的活性尤其显着。在MV4-11(FLT3-ITD+/+)而不是RS4;11(FLT3-ITD-/-)AML细胞中，ponatinib在低于10 nmol/L的浓度下抑制FLT3信号传导并诱导细胞凋亡。

　　在MV4-11小鼠异种移植模型中，每日一次口服普纳替尼导致信号和肿瘤消退的剂量依赖性抑制。Ponatinib抑制FLT3-ITD阳性AML患者的原发性白血病原始细胞的活力（IC504 nmol/L），但不是从3名表达天然FLT3的AML患者中分离出来的。总体而言，这些结果支持在FLT3-ITD驱动的AML和其他由KIT、FGFR1或PDGFRα驱动的血液系统恶性肿瘤患者中研究普纳替尼。

　　普纳替尼虽然有效，但也有一些不良反应，最常见的是皮疹、腹泻、恶心、头痛和高血压等。这些不良反应通常可以通过调整剂量或使用其他药物来缓解。但是，普纳替尼也有一些严重的不良反应，比如动脉血栓形成和心血管事件等。这些不良反应可能会危及生命，需要及时就医并停止使用普纳替尼。因此，在使用普纳替尼之前，需要和医生充分沟通，了解自己的风险因素和预防措施，并定期监测血压、心电图和肝功能等指标。

　　普纳替尼是一种靶向治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的药物，也叫帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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