急性髓性白血病是影响血液和骨髓来源的不同类型白血病的总称。未成熟成髓细胞（白细胞）的过量产生是AML的特征性特征，因此淹没骨髓并降低其产生正常血细胞的能力。
恩西地平获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34%的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。
恩西地平的各种发现表明它已被设计成变构抑制突变的IDH2来治疗R/R AML患者。它还提供了良好的安全性和有效性以及疾病复发患者的9.3个月总生存率。该药物仍在研究中，或者仅用于治疗血液系统恶性肿瘤。分子模拟研究表明，恩西地平通过结合袋内的疏水相互作用和氢键结合其靶标。恩西地平被发现与某些不良反应相关，如胆红素水平升高，腹泻，分化综合征，钾和钙水平降低等。
恩西地平或AG-221由FDA引入作为抗癌剂，其作为第一类开发，是肿瘤靶标的选择性变构抑制剂，即复发或难治性AML的IDH2。恩西地平的1/2期临床试验总生存率为40.3％，CR为19.3％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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