阿伐普替尼在中国香港获批是基于NAVIGATOR研究，该研究是一项开放标签、剂量递增/剂量扩展的Ⅰ期研究，评估阿伐普替尼用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。阿伐普替尼已获美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V）突变的不可切除或转移性GIST成人患者的一线优选治疗药物。

　　2020年12月《欧洲癌症杂志》（European Journal of Cancer，EJC）全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新资料，38例起始剂量为300/400mg的患者中，36例缓解，ORR高达95%。

　　28例起始剂量为300mg的患者中，27例缓解，ORR为96%，所有剂量组的疾病控制率（DCR）高达100%。所有剂量组的中位缓解持续时间（DOR）长达27.6个月。

　　阿伐普替尼是一种具有选择性和有效生物利用度的酪氨酸激酶抑制剂。在体外细胞实验中,其可以抑制PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11/17和17突变体,从而减弱多药耐药性蛋白ABCB1和重组蛋白ABCG2的转运功能。PDGFRA和KIT中的某些突变会导致这些受体的自磷酸化,从而促进肿瘤细胞的增殖。

　　蓝图医药(BPMC)曾公布了其胃肠道癌(GIST)药物阿伐普替尼(通用名avapritinib)在一个GIST三期临床作为三四线用药的顶层数据。这个名叫VOYAGER的三期临床招募476位GIST患者，比较AYVAKIT与瑞戈菲尼对PFS的影响。结果虽然AYVAKIT应答率比瑞戈菲尼略高（17%对7%），但PFS却不如瑞戈菲尼（4.2对5.6个月）、错过试验一级终点。此前阿伐普替尼已经上市用于A型PDGF受体外显子18变异、包括D842V变异无法手术或转移GIST的治疗。

　　基石药业（HKEX:2616）成功举办了阿伐普替尼(avapritinib)香港上市会。与会专家在会上分享了患者接受阿伐普替尼治疗的研究数据以及研究的设计等，研究数据进一步验证了阿伐普替尼在PDGFRA D842V突变的GIST患者中表现出的非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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