帕克替尼是一种JAK2/IRAK1抑制剂，旨在解决那些有基线或治疗中出现的血小板减少症、不能耐受全剂量ruxolitinib的患者的未得到满足的临床需求。研究人员首先在PERSIST-2中报告了这种新型药物的疗效，该方案旨在评估帕克替尼的两种给药方案（400mg，每天一次；200mg，每天两次）对比最佳可用疗法用于骨髓纤维化和血小板计数低于100×109/L患者的疗效。
该分析包括了剂量强度、疗效和安全性的变化。纳入疗效分析的患者已达到脾脏体积减少至少35%，或总症状评分至少为50%。这包括帕克替尼组的43名患者和鲁索替尼组的9名患者。安全性分析分别包括57名和12名患者。
帕克替尼是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。
除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，帕克替尼的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
