阿维普替尼在32名可评估患者中的ORR为75%(95%CI，57%-89%;P=1.6 x 10-9);这包括19%的CRh率。此外，31%获得部分缓解，25%获得CI。值得注意的是，无论是否接受过先前的治疗，所有亚组均报告了反应。

　　阿伐普替尼/阿维普替尼 (AYVAKIT)是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。

　　阿伐普替尼已通过美国食品药品监督管理局(FDA)及美国国家癌症信息网(NCCN)治疗认可。根据临床实验结果，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)抵抗性客观缓解率在第四线治疗高达22%，同时阿伐普替尼在9/11/17/18外显子突变患者中亦有一定作用。阿伐普替尼目前已在大中华地区、美国及欧盟核准上市。

　　近日，美国FDA宣布，批准阿伐普替尼(Avapritinib，商品名：泰吉华Ayvakit)一项新适应症，用于治疗晚期全身性肥大细胞增多症(SM)成年患者，包括侵袭性SM(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。这是晚期SM患者首次获批的靶向疗法，旨在有效和选择性抑制携带D816V突变的KIT酪氨酸激酶(该疾病的核心驱动因素)。

　　具有基线S/A/R突变的患者和没有基线S/A/R突变的患者的ORR被证明具有可比性，分别为71%(95%CI，44%-90%)和80%(95%CI，52%-96%)。还发现反应很快，中位反应时间为2个月(范围，0.3-12.2)。观察到这些反应随着时间的推移而改善;达到CRh的中位时间为5.6个月(范围1.8-6.1)。

　　在数据截止时，62名患者中有84%仍在接受阿伐普替尼治疗。最常见的停药原因包括毒性(n=6)、每个研究者评估的疾病进展(n=3)和撤回同意(n=1)。

　　最常见的3级或更高级别的治疗相关非血液学AE包括外周水肿(2%)、眶周水肿(3%)、疲劳(3%)、腹泻(2%)、呕吐(2%)和增加血碱性磷酸酶(2%)。3级或更高的血液学毒性包括中性粒细胞减少(23%)、血小板减少(15%)、贫血(8%)和白细胞减少(5%)。

　　一项评估阿伐普替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效的开放标签、多中心的1/2期临床试验发现：在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率为62.5%。

　　在23例四线和四线以上的患者中，IRRC及研究者评估的ORR分别为22%和35%，CBR均为57%；IRRC评估的中位DOR未达到，中位PFS为5.6个月；研究者评估的中位DOR为9.4个月，中位PFS为5.6个月；OS数据尚未成熟，12个月的总生存率为61%；

　　安全性方面，阿维普替尼在中国GIST患者中的安全性可控且耐受性良好，未发现新的安全信号；最常报告的≥3级治疗相关不良事件（AE）包括贫血、白细胞计数降低、血胆红素升高、中性粒细胞计数降低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)治疗胃肠道间质瘤患者效果有改善吗？

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