在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷（去纤维钠）组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。治疗肝小静脉闭塞病效果显著吗？

　　在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时，大大增加了出血的风险，而去纤苷（去纤维钠）单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HVOD效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

　　去纤苷（去纤维钠）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷（去纤维钠）于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

　　去纤苷可以通过静脉注射及口服两种方式给药，其中去纤苷静脉注射给药可以迅速达到最大血药浓度Cmax,口服30min后可达到Cmax.鉴于消化道核酸酶水解失活、去纤苷小肠吸收效率及肝脏首过效应等因素，口服生物利用度只有58~71％。注射给药去纤苷的半衰期约10~30 min,而口服给药的清除需要数小时，主要通过尿液及粪便排出体外，可以缓慢而持续发挥药效是口服给药的优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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