本次美国FDA的加速批准是基于BRUIN（NCT03740529）试验的研究结果，该研究是一项关于匹妥布替尼单药治疗的开放性、多中心、单臂试验，对疗效进行了评估。吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib）是一种高选择性激酶抑制剂，也是目前唯一一个获得了FDA批准的非共价（可逆转）的BTK抑制剂。Pirtobrutinib可以在之前接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡拉布替尼或泽布替尼）治疗的MCL患者中重新建立BTK抑制作用，并扩大靶向BTK通路的益处，达到抑制肿瘤的作用。

　　吡托布鲁替尼是礼来的第三代BTK抑制剂，首个获批上市的第三代BTK抑制剂，该药有克服BTK抑制剂耐药性的潜力，可弥补第一二代BTK抑制剂的短板。

　　试验共计纳入120名先前使用BTK抑制剂治疗的MCL患者，这些患者之前有3条治疗线，其中93%有2条或更多的治疗线。既往治疗中最常见使用的BTK抑制剂是伊布替尼（67%）、阿卡拉布替尼（30%）和泽布替尼（8%）；83%的患者因难治性或进展性疾病停止使用最后一种BTK抑制剂。

　　此次试验中，吡托布鲁替尼的治疗方案为200mg口服，1次/日，持续至疾病有进展或出现不可接受的毒性。试验主要疗效指标为客观缓解率（ORR）和反应持续时间（DOR）。

　　试验的研究结果表明，ORR为50%（95%CI:41,59），完全缓解率为13%。DOR中位数估计为8.3个月（95%CI：5.7，NE），6个月DOR率估计为65.3%（95%CI：49.8，77.1）。

　　此次试验中，MCL患者最常见的不良反应（≥15%）是疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、水肿、呼吸困难、肺炎和瘀伤。超过10%的患者出现3级或4级实验室异常，表现为中性粒细胞计数、淋巴细胞计数和血小板计数下降。

　　非霍奇金淋巴瘤（NHL）是比较常见的血液系统恶性肿瘤，主要发生在淋巴结及淋巴结外的淋巴组织和器官，发病率仅次于多发性骨髓瘤和白血病，具有很强的异质性。根据细胞来源，NHL分为3种基本类型：B细胞、T细胞和NK/T细胞，临床上最多见的是B细胞型，占总数的70%～85%。

　　复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）是一种难治的B细胞非霍奇金淋巴瘤，具有特异性的染色体异常或融合基因，约占NHL总数的6%～8%，主要发生于中老年人，大多数患者临床侵袭性强，预后差，中位总生存期为29个月到51个月，当前尚缺乏有效的治疗方案。MCL的一线治疗方案包括强化化学免疫疗法和自体干细胞移植，尽管最初的治疗策略可达到较高的缓解率，但大多数患者最终仍会复发并需要进一步治疗。布鲁顿氏酪氨酸激酶剂(BTKI)是B细胞淋巴瘤的重要治疗药物。

　　2023年1月27日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准礼来公司（Eli Lilly and Company）的吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib）用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的患者，且患者至少需要包括BTK抑制剂在内的两种全身治疗。套细胞淋巴瘤BTK抑制剂耐药患者新希望！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吡托布鲁替尼(JAYPIRCA/PIRTOBRUTINIB)在难治性套细胞淋巴瘤患者中的功效如何？

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