厄达替尼被专门批准用于治疗肿瘤中携带FGFR3或FGFR2基因改变的mUC患者。在美国，据估计每年确诊多达3000例携带FGFR基因改变的UC患者。FGFR基因改变可通过FDA批准的伴随诊断试剂盒检测。厄达替尼是一种蛋白激酶抑制剂，能结合并控制FGFR1、FGFR2、FGFR3、FGFR4的酶活性，还能结合RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT、VEGFR2.除此之外，厄达替尼控制FGFR磷酸化和信号转导，减少表达FGFR基因转变的细胞株的体细胞活力，包含点突变、扩增和融合。

　　此次加速批准，基于II期临床研究BLC2001（NCT02365597）的结果。该研究是一项多中心、开放标签、单臂研究，共入组了87例患者，这些患者进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。研究中，患者接受厄达替尼治疗，每日口服一次。

　　结果显示，盲法独立审查委员会（BIRC）评估的厄达替尼治疗客观缓解率（ORR）为32.2%（95%CI:22.4-42.0），应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受厄达替尼治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。值得注意的，在FGFR2融合患者中（n=6），没有证实的厄达替尼治疗缓解。该研究的数据已在2018年美国肿瘤学会（ASCO）年会上公布。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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