奥维昔巴特 还将总胆红素水平降低了20–25μmol/L,进一步证明奥维昔巴特改善胆汁淤积的效果。PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究,在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中,患者随机分配,接受2种口服剂量奥维昔巴特的商业化制剂(40μg/kg/天,120μg/kg/天)或安慰剂,每日一次治疗24周。
奥维昔巴特治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂,这2类制剂不需要冷藏。
数据显示,在主要分析中,研究达到了符合美国监管的主要终点:奥维昔巴特治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%(p=0.004)。次要终点方面,奥维昔巴特治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善(定义为:在0-4分量表上,第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分)、安慰剂组为10.5%(p=0.018)。
此外,该研究也达到了符合欧盟监管的主要终点:奥维昔巴特 治疗组有33.3%的患者血清胆汁酸(sBA)降低70%或达到70μmol/L水平,安慰剂组没有患者达到这一目标(p=0.003)。次要终点方面,奥维昔巴特治疗组胆汁酸平均降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L(p=0.002)。2种剂量奥维昔巴特在每个终点方面均有统计学意义。研究中,奥维昔巴特的耐受性良好。不良事件发生率与安慰剂相似。研究过程中,没有发与药物相关的严重不良事件(SAE)。腹泻/频繁排便是最常见的与治疗相关的胃肠道不良事件,在奥维昔巴特治疗的患者中发生率为9.5%,安慰剂组为5.0%。
奥维昔巴特 Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi),不需要冷藏,作为每日一次的胶囊剂,很容易口服给药,或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市,将彻底改变全部亚型(1、2、3型)PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择,这种疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。2021年7月20日,Albireo PharmaHAN罕见肝病公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Bylvay(odevixibat胶囊),用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!