正在进行的ARROW研究的中期分析现已发表在《柳叶刀肿瘤学》上，该研究是美国食品和药物管理局批准普拉替尼(Gavreto)用于转移性RET融合阳性NSCLC的基础。2020年9月4日，依据ARROW（RCT03037385）研究的疗效和安全性数据，普拉替尼获得FDA加速批准的适应症。

　　ARROW（RCT03037385）研究是一项多中心、开放标签、多队列的临床试验，纳入了RET突变的患者。RET基因突变通过本地实验室使用二代测序、荧光原位杂交或其他检测方法前瞻性检测。主要疗效终点指标是总体缓解率（ORR）和缓解持续时间，均由盲态独立审核委员会使用RECIST 1.1标准评估。

　　Blueprint Medicines生产普拉替尼并正在资助这项研究。是有望用于治疗RET融合蛋白阳性肺癌的新药

　　普拉替尼为受体酪氨酸激酶RET抑制剂，现FDA由加速批准转为常规批准，国内还是加速批准阶段，批准的适应症略有差异。试验数据继续证明了该药在RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中的疗效。根据波士顿马萨诸塞州总医院的Justin Gainor博士及其同事的说法，87名既往接受过铂类化疗的患者中有53名(61%)记录了每日一次400 mg普拉赛替尼的总体反应，其中5名(6%)完整的回应。

　　“在之前接受过铂类化疗的患者中，中位无进展生存期为17.1个月。中位缓解持续时间尚未达到，但95%(置信区间)的下限为15.2个月，证明了回应，”作者说。

　　普拉替尼在未接受标准治疗的初治患者中也显示出良好的活性;在27名初治患者中的19名(70%)中观察到了缓解，其中3名(11%)获得了完全缓解。“总的来说，在RET融合阳性NSCLC患者中，每天一次400毫克的普拉替尼耐受性良好，不良事件的严重程度主要为1-2级，”作者报告说。

　　由于与治疗相关的不良事件导致的剂量减少和治疗中断率很低，并且没有与治疗相关的死亡。

　　“我们已经证明，普拉替尼在初治和标准治疗难治性人群(包括颅内反应)中的晚期RET融合阳性NSCLC中引起具有临床意义和持久的反应，并且具有可控的安全性，”作者总结道。普拉替尼为受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，可选择性抑制RET激酶活性，可剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。2020年9月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）准许加速批准普拉替尼（pralsetinib/GAVRETO）用于治疗转染重排（RET）融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　2020年12月1日，FDA批准普拉替尼用于治疗RET突变的、需要系统治疗的进展期或转移性甲状腺髓样癌、或需要系统治疗且放射性碘难治性（如果适用于放射性碘治疗的）RET融合阳性甲状腺癌的成人和12岁以上儿童患者。

　　2021年3月24日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准普拉替尼（商品名：普吉华）用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)可治疗哪些疾病？临床疗效如何？

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