厄达替尼在胆管癌中的缓解率达到52%？厄达替尼是一种口服、选择性和有效的FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，已获批用于治疗携带特定FGFR2或FGFR3改变的晚期尿路上皮癌患者，尤其是已经在至少一线铂类化疗中进展的患者。在BLC2001试验中，厄达替尼治疗表现出40%（95%CI 31-50）的患者调查评估的客观反应率和81%（101名患者中的80%）的疾病控制率。此外，厄达替尼在其他肿瘤（包括肝内胆管癌）中的疗效也在1-2期临床试验中得到了研究。然而，在多种实体瘤组织中对FGFR靶向治疗的研究相对较少，仍需进一步评估。

　　FIGHT-101试验中，FGFR1-3抑制剂佩米替尼在携带或不携带FGFR突变的晚期恶性肿瘤患者中显示出9%的部分反应率。对于晚期实体瘤患者，常规治疗的选择有限，且通常伴随有毒性或现有合并症，因此需要更多的治疗选择。RAGNAR研究旨在评估厄达替尼在携带特定FGFR改变的晚期实体瘤患者中的抗肿瘤活性和安全性，本文报道了与组织学无关的初步分析结果。

　　RAGNAR研究

　　RAGNAR研究是一项单臂、II期试验，涵盖亚洲、欧洲、大洋洲、南美和美国共计15个国家的156个调查中心。主要研究对象为Broad Panel Cohort，即广谱面板组，不同组织学类型的实体瘤患者均纳入研究。参与者口服厄达替尼，每日一次，每21天为一个周期。成年人（用于剂量用途的年龄≥18岁）和15-17岁的青少年初始剂量为厄达替尼8 mg。12-14岁的青少年初始剂量为厄达替尼5 mg，可能根据第1周期第14天和第2周期第7天的血清磷浓度升至6 mg或8 mg。

　　研究主要终点为客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、临床效益率、无进展生存期、总生存期、安全性以及健康相关生活质量和药代动力学。

　　研究结果

　　到临床截止日期，广泛组中的217名患者接受了厄达替尼治疗，其中134名患者死亡，22名患者仍在接受治疗，45名患者进入随访阶段，另有16名患者提前终止参与。66%的患者具有FGFR融合，35%的患者具有FGFR突变，其中FGFR1（10%突变或融合）、FGFR2（47%）和FGFR3（44%）被涵盖。

　　有30%的患者表现出客观缓解反应，达到了主要终点要求。在缓解的患者中，有3%的患者出现完全缓解，27%的患者出现部分缓解。厄达替尼对多种肿瘤类型均有反应，包括中枢神经系统肿瘤、头颈部肿瘤、胸部肿瘤等。其中胰腺癌的癌症的ORR高达56%（18例入组），而胆管癌的ORR为52%（31例入组）。

　　RAGNAR研究证实了厄达替尼在特定FGFR突变的肿瘤患者中的抗肿瘤效果。独立评估显示30%的客观反应率和6.9个月的持续反应期。该研究跨足了16种肿瘤类型，对无其他治疗选择的晚期患者产生了有意义的临床益处。此外，厄达替尼在肿瘤类型和突变情况下的一致性，以及研究使用的生物标志物面板的有效性，支持了其在肿瘤不特异性治疗中的活性。

　　该研究结果对于晚期实体瘤患者的临床益处有着积极影响，尤其是在无其他治疗选择的情况下。尽管某些肿瘤类型的反应有限，但研究中观察到的临床效果证实了FGFR靶向治疗在特定突变患者中的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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