恩曲替尼治疗多种癌症的临床试验数据，非常惊艳。该临床试验的对象是54名NTRK基因突变的癌症病人，涉及的癌症种类包括肉瘤、乳腺癌、肠癌等，其中22%的患者出现了癌症脑转移。另外还有53名携带ROS1基因突变的非小细胞肺癌患者，其中43%有脑转移。
NTRK是一种基因融合——当含有NTRK基因的染色体片段分裂并与不同染色体上的不相关基因结合时发生——当存在时，表明某人可能更有可能对特定的癌症治疗产生反应，如恩曲替尼。根据发表在《自然》杂志上的一篇文章，这种融合发生在大约0.3%的所有实体瘤中。
主要目标是总体反应率(ORR;显示癌症对治疗有反应的患者百分比)和反应持续时间(DoR;肿瘤在不生长或扩散的情况下继续反应的时间长度)。
“我们的总体反应率约为60%，但您将看到的最重要的事情是，脑转移瘤也用这些化合物得到了很好的治疗。我们得到的结果证实——大约57%——这种药物非常有效地穿透大脑;我们实际上在大脑中有一些完整的反应，”Rolfo说。
研究人员还评估了接受一剂或多剂恩曲替尼Rozlytrek的患者的无进展生存期(PFS;疾病进展的时间长度)和颅内安全性/有效性。恩曲替尼在脑转移瘤中的研究使用来自三项临床试验的数据来检查药物一年后的有效性。在最初的试验中没有看到药物穿过血脑屏障的能力。使用称为恩曲替尼(entrecinib)的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗在患有脑转移的NTRK融合阳性实体瘤患者中表现出有意义的反应，并且可能是解决这一未满足需求的一种选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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