ROAR研究是一项多队列、多中心、非随机、开放标签研究，经初筛携带BRAF V600E突变的105例成年患者作为试验人群，包括高级别胶质瘤(n=45)、胆管癌(n=43)、低级别胶质瘤(n=13)、小肠腺癌(n=3)、胃肠道间质瘤(n=1)和间变性甲状腺癌。根据当地对BRAF V600E突变状态的评估纳入患者。105例患者中有93例经中心实验室确诊携带BRAF突变。
X2101研究是一项多中心、开放标签、多队列试验，包括难治性或复发性实体肿瘤儿童患者。C部分是达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变患者的剂量递增队列。D部分为达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变低级别胶质瘤患者的扩展队列。
关于曲美替尼单药治疗的报告相似。这种组合观察到实质性毒性。鉴于RAS通路突变在介导AML治疗耐药性方面的既定作用，未来仍需要研究该通路耐受性更好，活性更强的抑制剂。
挽救治疗的有效率为21%，中位OS为2.4个月。此外，观察到的缓解率与曲美替尼单药治疗相似（一项研究的总缓解率为20%），也表明三联用药可能不会比曲美替尼单药治疗提供额外的益处。
MEK蛋白质是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节器，促进细胞增殖。曲美替尼通过抑制MEK可以抑制BRAF V600突变-阳性的癌细胞生长。RAS通路突变是急性髓系白血病（AML）治疗耐药的常见原因。曲美替尼是一种口服MEK抑制剂，已被证明在复发/难治性AML中具有单药活性，并与维奈托克具有临床前协同作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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