溶血尿毒综合征（Hemolytic Uremic Syndrome，HUS）是一种非常严重且罕见的全身性血栓性微血管病，每200万人中就有1人发病。本病好发于婴幼儿和学龄儿童，是小儿急性肾衰竭的常见原因之一。临床以溶血性贫血、血小板减少和急性肾衰竭为主要特点，本病可分为典型和非典型。

　　7岁大的男孩睿睿（化名）因“发热咳嗽3天,皮疹伴酱油色尿2天”从外院转入深圳市儿童医院肾内科。小睿睿全身的出血点和酱油色尿吓坏了爸妈，入院后一查：血红蛋白只有51g/L，还不及同龄健康儿童的一半，血小板也只有14×109/L，还不及正常孩子的十分之一。同时，血肌酐高达363umol/L，已出现急性肾衰竭！经过进一步详细的检查，确诊为“非典型溶血尿毒综合征”。

　　溶血尿毒综合征（hemolytic uremicsyndrome，HUS）是由多种病因引起的血栓性微血管病。临床以溶血性贫血、血小板减少和急性肾衰竭为特点，本病好发于婴幼儿和学龄儿童，是小儿急性肾衰竭的常见原因之一。分为典型HUS（腹泻后HUS）和非典型HUS（无腹泻后HUS）。aHUS是一种罕见的血栓性微血管病，主要与补体旁路途径调节异常有关。三联征是其典型表现，主要累及血液系统及肾脏，也可出现心脏、神经系统和消化道等多器官损害。传统治疗如血浆疗法虽有一定疗效，但对器官的保护作用有限，治疗费用高且疾病易反复，最终预后差。急性期死亡率高达25%，近一半患儿发展为终末期肾病甚至死亡，携CFH基因突变患者相对常见，预后最差。

　　给家庭和社会带来沉重负担，国家非常重视此类疾病。2009年，Nurnberger等首次报道使用人源化C5单克隆抗体依库珠单抗（Eculizumab）成功治疗1例aHUS患者。随后开展了aHUS的Ⅱ期临床试验进一步证实了依库珠单抗的安全性及有效性。2022年11月，中国上市首个治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的创新药舒立瑞(依库珠单抗，eculizumab)，该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童aHUS。2023.5.6中国罕见病联盟儿童非典型溶血尿毒综合征专委会在北京成立。深圳市儿童医院作为副主任委员单位，科主任高晓洁教授参与撰写由北京儿童医院刘小荣教授牵头完成的《中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治专家共识（2023版）》见刊，为aHUS提供了规范、精准的诊疗方案，指南推荐依库珠单抗（Eculizumab）为aHUS的首选治疗。

　　2023年5月31日，幸运的睿睿成为了广东省深圳市第一例儿童使用依库珠单抗的aHUS患者，2次依库珠单抗治疗后血色素及血小板平稳上升，肾功能明显好转，很快患儿就脱离了血液透析，在深圳市儿童医院肾脏科全体医护和患儿父母的精心照顾下睿睿目前病情稳定，肾功能完全恢复，这也让家长看到了希望的曙光，相信在大家的共同努力下，睿睿会有一个健康美好的未来！

　　2009年，Nurnberger等首次报道使用人源化C5单克隆抗体依库珠单抗（Eculizumab）成功治疗1例aHUS患者。随后的纳入47例aHUS患者的Ⅱ期临床试验进一步证实了依库珠单抗的安全性及有效性。

　　研究发现，依库珠单抗治疗aHUS起效迅速，对于急性期患者，治疗第2周即可观察到血小板计数的显著改善，对于起病时需肾脏替代的AKI患者，75%于开始治疗后中位7.7 d时脱离透析，2年ESKD发生率为11.8%。近年来，补体抑制治疗已被国际、国内指南推荐为aHUS的首选治疗。2022年11月，中国上市首个治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的创新药舒立瑞(依库珠单抗，eculizumab)，该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童aHUS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)的适应症及相关临床研究数据

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