普纳替尼治疗白血病的疗效以及安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。根据临床研究结果来看，在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。
普纳替尼作为第三代的TKIs抑制剂，目前已经获得了美国食品药品监督管理局批准在美国上市。该药物能治疗ABL T315基因突变的慢性粒细胞白血病以及Ph+的急性淋巴细胞白血病。
该研究的作者称，“我们已知帕纳替尼是临床上最有效的已经批准的RTK抑制剂，它具有快速改善这些年轻患者预后的能力”。研究人员发现，帕纳替尼在实验室模型中能够将肿瘤组织倍增时间延迟四倍，同时能够将肿瘤体积减少58.6%。因此这种FDA批准的肿瘤药物在SCCOHT中也是有效的。
普纳替尼是对激酶有广谱抑制作用的第三代TKI，对大多数已知的BCR-ABL1突变具有活性，并且是对T315I突变有活性的TKI。已有研究证明，普纳替尼联合化疗一线治疗在复发/难治性Ph+ALL患者中显示出了很好的疗效。基于此，有研究者开展了普纳替尼联合强的松一线治疗≥60岁和unfit患者的临床研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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