米托坦在化学上与一种较老的杀虫剂有关，它能抑制几种与肾上腺类固醇生成有关的酶。高剂量长期服用也会抗肾上腺素，会导致永久性的肾上腺功能减退。米托坦的作用开始缓慢，在几周内逐渐积累起效。接受米托坦治疗的患者服用氢化可的松替代是可取的；因为这种药物会导致糖皮质激素结合球蛋白(CBG)水平升高并加速糖皮质激素清除，建议使用比通常更高的糖皮质激素替代剂量。米托坦主要用于肾上腺皮质癌患者。一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月；在该方案治疗有效的患者中，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月），其中，有19.4%的患者其无进展时间超过2年，近10%的患者无进展时间超过5年；有48.6%的患者其总生存时间超过2年，14%的患者总生存时间超过5年，较其它方案的治疗效果有显著提高。
米托坦结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。
米托坦是目前治疗肾上腺皮质癌（ACC）最常用的、反应率最高的药物，其作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，阻断皮质醇、雄激素合成和分泌，减轻功能性ACC的症状，其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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