奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，每日口服一次，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。
2023年6月，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特（odevixibat）用于治疗12个月龄以上阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome，ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。
阿拉杰里综合征是一种罕见的常染色体显性遗传，累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。据国外统计数据显示，每30000个新生儿中就有一位该疾病患儿。很多患儿在出生两周后黄疸不退或者出生后的三个月内出现黄疸，表现为全身泛黄、大便呈白陶土样。会因慢性胆汁淤积及其引发的严重瘙痒症状而频繁入院，辗转各处求医、耗费数年才得到确诊。阿拉杰里综合征的发病率极低，由于尚未被收录至我国罕见目录，社会各界对该疾病意识不高，确诊极为不易。
瘙痒是最影响患儿生活质量的症状之一，发生瘙痒后患儿不断抓挠导致皮肤破损、毁容，严重地影响患者和看护者的睡眠和生活质量。另外，当患儿肝硬化发展为失代偿期，出现慢性肝衰竭，将可能面临肝移植手术。而肝移植并非一劳永逸的解决方案，术后可能存在并发症，且需要终身使用免疫抑制剂，加重肾脏负担，影响长期生存。此外，移植后10-20年仍然存在较高几率的移植物死亡，患儿将面临二次移植的风险。因此，及时在早期控制患者的瘙痒黄疸等症状，保护肝功能对患者的生活质量及长期生存是非常重要的。
ASSERT的3期数据显示：奥维昔巴特治疗ALGS患者血清胆汁酸浓度的显著降低，睡眠参数的显著改善，不良事件发生率类似于安慰剂组
ASSERT是一项双盲随机、安慰剂对照试验，旨在评估每日120μg/kg的奥维昔巴特在24周内缓解ALGS患者瘙痒症状的安全性和有效性，涵盖北美、欧洲、中东和亚太地区的32个研究中心。该试验招募了年龄在0至17岁之间、经遗传学确诊的ALGS患者。主要分析中，该研究达到了主要终点，即与安慰剂组相比，奥维昔巴特在第6个月(第21至24周)改善瘙痒症状的PRUCISION观察者报告结果搔抓评分(0-4分制)具有高度统计学显著性(p=0.002)。该研究还达到了关键的次要终点，与安慰剂组相比，从基线到第20和24周的平均值之间血清胆汁酸浓度的显著降低(p=0.001)。在1-4周内观察到了多个睡眠参数的显著改善，并持续到24周。在该研究中，没有患者中断治疗，96%的患者继续参加了开放标签的延长研究。安全性方面，奥维昔巴特组的总不良事件发生率类似于安慰剂组，药物相关性腹泻的发生率较低，奥维昔巴特组为11.4%，安慰剂组为5.9%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(BYLVAY/ODEVIXIBAT)用于治疗阿拉杰里综合征的功效怎样？
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