胆管癌，是一种在胆管中形成的罕见且具有侵袭性的癌症。胆管将胆汁从肝脏输送到其他消化器官。达伯坦是第一种FDA批准的处方药，用于治疗已扩散或无法通过手术切除的成人胆管癌。FIGHT-202(NCT02924376)是一项多中心开放标签单臂试验，评估了达伯坦在107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者中的疗效，这些患者的疾病在至少1次既往治疗中或治疗后出现进展，且具有FGFR2基因融合或非融合重排，由中心实验室进行的临床试验测定确定。预计合格的框内融合和其他重排在FGFR2基因的内含子17/外显子18内有一个断点，使FGFR2激酶结构域保持完整。

　　患者以21天为一个周期接受达伯坦治疗，剂量为13.5 mg，每天口服一次，连续14天，然后停药7天。给予达伯坦直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是独立审查委员会(IRC)根据RECIST v1.1确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。

　　中位年龄为56岁（范围：26至77岁），61%为女性，74%为白人，95%的基线东部肿瘤合作组(ECOG)表现状态为0(42%)或1(53%）。百分之九十八的患者患有肝内胆管癌。86%的患者具有框内FGFR2基因融合，最常见的FGFR2融合是FGFR2-BICC1(34%)。14%的患者存在其他FGFR2重排，无法自信地预测为框内融合，包括没有可识别伴侣基因的重排。所有患者均接受过至少1种先前的全身治疗，27%接受过2种先前的治疗，12%先前接受过3种或更多的治疗。96%的患者之前接受过铂类治疗，其中76%之前接受过吉西他滨/顺铂治疗。

　　功效结果总结于表7中，中位缓解时间为2.7个月（范围0.7–6.9个月）。

　　适应症及用途

　　1.1胆管癌

　　达伯坦适用于治疗患有先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，具有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或通过FDA批准的测试检测到的其他重排。

　　该适应症根据总体缓解率和缓解持续时间在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

　　1.2伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤

　　达伯坦适用于治疗患有成纤维细胞生长因子受体1(FGFR1)重排的成人复发性或难治性骨髓/淋巴肿瘤(MLN)。

　　在胆管癌中，胆管内壁细胞中的基因发生异常变化，导致细胞不停地生长和分裂。这些癌细胞形成肿瘤。随着时间的推移，一些细胞会脱落并扩散到身体的其他部位，形成转移。

　　培米替尼是一种白色至灰白色固体，不吸湿。培米替尼的溶解度取决于pH值，随着pH值的增加，观察到溶解度降低。达伯坦片剂未包衣，用于口服给药。片剂含有4.5毫克、9毫克或13.5毫克培米替尼活性成分。非活性成分包括硬脂酸镁、微晶纤维素和羟基乙酸淀粉钠。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌治疗药物达伯坦/佩米替尼(PEMIGATINIB)的用法用量与副作用说明

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