血小板减少症可分为特发性血小板减少性紫癜、继发性血小板减少性紫癜和血栓性血小板减少性紫癜。后两种都是其他疾病引起的并发症,对病源治疗即可缓解血小板减少的症状,而特发性血小板减少则无法查明病因,可能与感染、药物、疫苗接种有关。不过可以肯定的是患者免疫系统出现异常,是由不明原因引起的免疫反应,导致血小板大量被破坏,引起血小板降低。在艾曲博帕问世之前,该疾病一般使用激素类或免疫球蛋白治疗,这里的激素主要是糖皮质激素,免疫球蛋白是指丙种球蛋白等。
艾曲波帕Eltrombopag的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了2009年〜2011年间的患者,47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件,最后共25例患者接受艾曲波帕Eltrombopag治疗,剂量为50 mg每天,必要时可增至150 mg每天,共12周。主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好,则继续应用艾曲波帕治疗。
艾曲波帕是一种合成的口服用非肽类TPO类似物,美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中,除了增加血小板外,还具有其他多效性作用,比如,可以刺激HSPC增殖,恢复造血功能。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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