艾伏尼布的多项临床研究登上国际顶刊、亮相国际大型会议。亮相2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的临床I期研究AG120-C-001显示，艾伏尼布治疗复发或难治性（R/R）AML可带来显著获益，且安全性良好。艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷的EFS显著改善，事件发生风险降低达67%。研究发现艾伏尼布组患者的中性粒细胞计数相较基线有明显改善，这一定程度解释了FN及感染发生率更低的原因。出色的安全性为今后临床探索更多联合方案提供了有利条件。因此，AGILE研究证实了艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷治疗不耐受强化疗的新诊断IDH1突变AML患者的安全性和有效性，为AML患者追求更长更好生存带来了新的希望。
此外，艾伏尼布组的CR率显著提高，达到47.2%，而且可以获得深度持续的缓解。值得注意的是，艾伏尼布联合阿扎胞苷将不适合强化疗患者的中位OS延长至24个月，这也是不适合强化疗AML的中位OS首次达到2年。
这些出色的疗效数据令人鼓舞，将为不适合强化疗的IDH1突变型AML患者追求更长生存带来希望，可以说具有里程碑意义。
其后，我国学者又开展了CS3010-101桥接研究，纳入30例携带IDH1突变的成人R/R AML患者，疗效以及安全性结果整体均与AG120-C-001研究保持一致，提示了艾伏尼布对我国患者的治疗价值。单药治疗完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率达36.7%（11/30），且11例患者均达到CR，预估缓解能持续12个月的患者比例高达90.9%。
不久前登上《新英格兰医学杂志》的入组不耐受强化疗的初治AML患者的全球III期研究AGILE显示，对比安慰剂联合阿扎胞苷，艾伏尼布联合阿扎胞苷可显著改善CR率（47.2%vs.14.9%）、CR+CRh率（52.8%vs.17.6%）、中位OS（24.0个月vs.7.9个月）等多个疗效终点，优势明确。
基于其明确的临床优势，基石药业于2018年引进该产品，并于2021年8月4日递交新药上市申请，2022年1月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准艾伏尼布在国内上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），使广大中国患者也能够同步用上这一新药，让生命的曙光照进千家万户。艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性数据同样令人鼓舞。相比安慰剂，艾伏尼布联合治疗组的FN及感染发生率更低。治疗药物的不良反应发生率比安慰剂组更低，这是非常少见的，提示其具有改善作用，这可能与艾伏尼布独特的诱导分化机制有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是急性髓系白血病老年患者福音？
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