艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。艾伏尼布（拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。
胆管癌是一种起源于胆管细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌（eCCA）两大类，其中肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈现出了逐年上升的趋势。艾伏尼布（ivosidenib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。艾伏尼布（ivosidenib）是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。
随机接受安慰剂治疗的患者可在疾病进展时交叉接受艾伏尼布治疗，而安慰剂组中有很高比例的患者（70.5%）交叉到艾伏尼布治疗。研究还显示，与随机接受安慰剂治疗的患者相比，随机接受艾伏尼布治疗的患者关键次要终点总生存期（OS）表现出改善，但未达到统计学显著差异。OS结果基于OS的最终分析（基于PFS最终分析16个月后发生的150个事件）。艾伏尼布组的中位OS（95%CI）为10.3（7.8,12.4）个月，安慰剂组未调整交叉的中位OS为7.5（4.8,11.1）个月。
胆管癌患者最常见的不良反应（15%）是疲劳、恶心、腹痛、腹泻、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐、贫血和皮疹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
