急性髓系白血病中最常见的基因改变之一是FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)，在大约三分之一的病例中都存在FLT3突变。FLT3是一种III类酪氨酸激酶受体，在细胞存活和增殖中均发挥作用，。当FLT3配体与其受体结合时，会导致二聚化、自磷酸化并激活多个通路的下游信号，包括JAK/STAT、PI3K/AKT和RAS/MEK/ERK，导致细胞分化和增殖，这是急性白血病的标志。在美国的多中心研究中，61名患者，包括56名FLT3-突变疾病，在2018年10月至2020年12月之间招募；15(10与FLT3突变和5个野生型FLT3)被纳入剂量递增阶段，46例(全部FLT3突变)被纳入剂量扩大阶段。在剂量递增期间，患者每天接受一次400 mg的维奈托克和一次80 mg或120 mg的适加坦，第二阶段的推荐剂量为维奈托克400mg和适加坦120mg。

　　FLT3-ITD突变与高度增殖性疾病、缓解持续时间缩短和疾病复发率增加有关。由于FLT3突变对临床结果的影响，在诊断、整个治疗过程和复发时评估FLT3突变具有重要意义。与其他FLT3抑制剂不同，适加坦可以同时抑制FLT3和AXL，以克服耐药性。适加坦已证明在治疗急性髓系白血病中作为单一药物的安全性和有效性。重要的是，从临床数据来看，适加坦比化疗具有生存优势，并且对先前接受过FLT3抑制剂治疗的患者也有效。

　　适加坦使用注意事项如下：后部可逆性脑病综合征（PRES）：在发生PRES的患者中停用适加坦。延长QT间期：在QTcF>500毫秒的患者中中断并减少适加坦剂量。在适加坦给药之前和期间纠正低钾血症或低镁血症。胰腺炎：在发生胰腺炎的患者中中断并减少剂量。胚胎-胎儿毒性：适加坦对孕妇给药时会造成胎儿伤害。建议对胎儿的潜在风险并使用有效的避孕措施。

　　XOSPATA（适加坦）是基于3期ADMIRAL试验的结果，该试验研究了适加坦与挽救化疗对复发或难治性FLT3突变AML患者的疗效。接受适加坦治疗的患者的总生存期（OS）明显长于接受挽救性化疗的患者。接受适加坦治疗的患者的中位OS为9.3个月，而接受挽救性化疗的患者为5.6个月（风险比=0.637（95％CI 0.490，0.830），P=0.0004）。接受适加坦治疗的患者的一年生存率为37％，而接受挽救化疗的患者为17％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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