帕比司他(Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。帕比司他组有30(8%)人死亡，安慰剂组有18人(5%)死亡。在研究人群中，两组内治疗中死亡均在预估范围内，与帕比司他和硼替佐米已知的风险一致。这项研究表明，对于复发或难治的多发性骨髓瘤患者，加用帕比司他是有效的治疗措施。

　　全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，Farydak延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。

　　有共同作者认为，虽然无进展生存率仅略微提高，但是这项研究有可能会帮助我们更好的了解如何使用帕比司他。第一作者是来自明尼苏达州梅奥诊所的Dr.S.Vincent Rajkumar，尽管适宜剂量很低，但是他仍然希望“帕比司他能够成为骨髓瘤治疗中的重要成员”。

　　768位患者参与了这项研究，他们因为复发或难治多发性骨髓瘤接受过一到三次前期治疗，被随机分成1:1两组，接受硼替佐米和地塞米松治疗，一组服用帕比司他，一组服用安慰剂。共有102位患者完成了治疗。帕比司他组中，34%因不良事件终止治疗，21%因为疾病进展终止治疗。相反，安慰剂组中17%的患者因为不良事件终止治疗，40%的患者因为疾病进展终止治疗。

　　帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)商品名Farydak，由诺华公司研发。FDA于2015年2月批准Farydak联合Velcade(Bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma，MM)患者群体。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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