司美替尼Selumetinib（AZD6244）是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。临床前资料显示AZD6244在非小细胞肺癌和黑色素瘤的体外试验和人源性肿瘤异种移植的小鼠模型中均具有抗肿瘤活性；在一项I期研究中，11例黑色素瘤患者接受司美替尼治疗，其中1例达到部分缓解（该患者即存在NRAS突变），7例达到病情稳定。

　　本研究选取2-18岁NF1患者，均存在难以通过手术切除并可测量的丛状神经纤维瘤。本研究涉及的患者均存在至少一种因肿瘤导致的并发症。司美替尼按1期临床研究的推荐剂量：25mg/m2 bid口服给药，每28天为一周期，连续进行。如患者存在进展性肿瘤（定义为肿瘤体积在入组前15个月增加≥20%），则在无进展的情况下持续用药。如患者不存在上述情况，则可以服药最多2年。

　　本研究对患者的生活质量和特定肿瘤造成并发症的改善情况进行了全面性、前瞻性、系统化的评估。包括患儿的自我评价和家长的评价。包括疼痛强度评分（11分数字评级表，NRS-11）；疼痛干扰指数（疼痛对日常生活的干扰）；PedsQL儿童生活质量问卷；病情整体印象量表以及运动机能相关评估（PROMIS T评分）等。

　　司美替尼的副作用程度较轻，处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，这一点儿童和成人的反应相同。司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节因子。MEK和ERK都是RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的重要组成部分，这一通路常在多种癌症中被激活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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