库欣病又称垂体性皮质醇增多症，由垂体促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone，ACTH）腺瘤所致，是内源性库欣综合征最主要的病因。临床表现为向心性肥胖、蛋白质消耗症状（皮肤变薄、紫纹、近端肌无力等）、骨质疏松、高血压、高血糖等，有时还会出现心理异常。

　　美国FDA批准了磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）口服片剂，适用于无法进行垂体手术或已经接受手术但仍患有该疾病的Cushing综合征患者。Cushing综合征是一种罕见的疾病，其中肾上腺分泌过多的皮质醇激素。磷酸盐奥司他丁片是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成来直接解决皮质醇的过量产生。

　　医学博士Mary Thanh Hai博士说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效治疗方法，而这种新疗法可以帮助Cushing综合征患者，这是一种罕见的病状，皮质醇过量产生会使他们面临其他疾病问题的风险，”“通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是Cushing综合征患者的重要治疗选择。”

　　Cushing综合征是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放出过多的称为肾上腺皮质激素的激素，该激素刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁之间的成年人，对女性的影响是男性的三倍。Cushing综合征会引起严重的健康问题，例如高血压，肥胖，2型糖尿病，腿和肺部血块，骨骼丢失和骨折，免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现手臂和腿部瘦弱，面部呈圆形红色，脖子上的脂肪增加，容易瘀伤，条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力的情况。

　　在对137位平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三的女性）的研究中，评估了磷酸盐奥司他丁片在成人中治疗Cushing综合征的安全性和有效性。大多数患者要么接受了不能治愈Cushing综合征的垂体手术，要么不接受手术治疗。在24周的单臂开放标签治疗期间，所有患者每天两次接受2毫克（磷酸盐奥司他丁片）的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每天两次，每次30 mg。在这24周的结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。此后，在过去12周内不再需要增加剂量并耐受药物的71名患者进入了为期8周的双盲，他们接受磷酸盐奥司他丁片或安慰剂（无效治疗）的随机退出研究。在停药期结束时，接受磷酸盐奥司他丁片的患者中86％的皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30％。

　　磷酸盐奥司他丁片临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用磷酸盐奥司他丁片的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。

　　美国FDA批准诺华公司新药磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）口服片剂上市，用于治疗成年库欣病（Cushing’s disease）患者。这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。磷酸盐奥司他丁片是11β-羟化酶（11-beta-hydroxylase）抑制剂，也是第一个FDA批准的直接解决皮质醇生产过量的疗法，通过阻断11β-羟化酶，能够阻止皮质醇的合成。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)给库欣综合征患者的治疗提供了一个新的药物选择？

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