在POISE的双盲阶段，217名对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的原发性胆汁性胆管炎患者被随机分配接受安慰剂、5至10 mg奥贝胆酸或10 mg奥贝胆酸，每天一次，为期12个月。在开放标签延长期，患者接受了可变的、调整剂量的奥贝胆酸。奥贝胆酸是一种法尼醇受体激动剂，其能够间接抑制细胞色素基因的表达，从而抑制胆酸的合成、促进胆汁分泌以及降低门静脉高压。奥贝胆酸主要是用于治疗原发性胆汁性肝硬化症状，同时对于酒精性脂肪肝性肝病也能起到辅助的治疗效果。

　　结果：193名患者在开放标签扩展期间接受了治疗。在这项为期3年的中期分析（NCT01473524）中，与基线相比，ALP浓度在12个月（平均变化-105.2 U/L[SD 87.6]）、24个月（-101.0 U/L[98.5]）、36个月（-108.6 U/L[95.7]）和48个月（-95.6 U/L[121.1]；所有年度时间点均<0.0001）显著降低。

　　总胆红素浓度稳定，在12个月（平均变化-0.9μmol/L[SD 4.1]；p=0.042）和48个月（-0.8μmol/L[3.8]；p=0.016）时与基线相比显著降低。直接胆红素也有稳定作用，在12个月时与基线相比有显著变化（平均变化-0.5μmol/L[SD 3.0]；p=0.021）。然而，总胆红素和直接胆红素在其他时间点的变化并不显著。

　　奥贝胆酸通常耐受性良好，瘙痒（149例[77%]患者）和疲劳（63例[33%]）是最常见的不良事件。未发现与奥贝胆酸有关的严重不良事件。

　　结论：中期分析表明，奥贝胆酸对熊去氧胆酸不耐受或反应不足的原发性胆汁性胆管炎患者具有长期疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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