芦曲泊帕（Lusutrombopag）为第二代血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），可以作用于巨核细胞中表达的血小板生成素（TPO）受体，激活巨核细胞的分化和增殖，促进内源性血小板生成。血小板减少症是慢性肝病的常见并发症，发生率约为6%。这些患者的治疗选择有限，且现有药品价格高昂给患者带来了治疗负担，因此在这一医疗领域存在未被满足的临床需求。
2023年6月27日，一种新型、口服、小分子的血小板生成素受体激动剂——芦曲泊帕获国家药监局批准上市，适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。芦曲泊帕在中国的上市，为患者们提供了新的治疗选择！
芦曲泊帕的获批基于一项在中国开展的III期临床研究，研究结果显示，在接受择期侵袭性手术的慢性肝病伴血小板减少症中国患者中，相比安慰剂组，芦曲泊帕组的应答者比例明显更高。
主要疗效终点：
芦曲泊帕组第8天PLT中位值为61.5×109/L，安慰剂组第8天PLT中位值为41.0×109/L；芦曲泊帕组第8天PLT≥50×109/L的患者比例为68.2%，显著高于安慰剂组，安慰剂组仅为13.6%；芦曲泊帕组第8天PLT较基线增加≥20×109/L的患者比例为43.2%，安慰剂组仅为4.5%。
芦曲泊帕组在第8天及之后和术前2天内PLT≥50×109/L的患者比例为72.7%（32/44），安慰剂组为18.2%（4/22）。
由此可见，芦曲泊帕不但可以有效提高血小板计数，以达到侵袭性手术的标准，减少术前血小板输注，而且没有增加额外的安全问题。在血小板制品供应紧张的现状下，芦曲泊帕为中国慢性肝病伴血小板减少症患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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