一项在美国国家癌症研究所进行的开放标签、单臂、三队列Ⅱ期试验。入组患者为年龄≥18岁，有组织学确诊的尿路上皮癌或泌尿生殖道组织学罕见疾病，KPS评分≥60%，并至少经历了一个以铂为基础的化疗（铂难治性）后的疾病进展。卡博替尼单药在经治、铂类难治性转移性尿路上皮癌和骨转移患者中显示了有希望的抗肿瘤活性，且耐受性良好，卡博替尼的免疫调节特性为卡博替尼联合免疫治疗提供了理论依据。

　　患者接受卡博替尼60mg口服，每天一次，周期28天，直到疾病进展或不可耐受的毒性。主要终点是研究者通过RECIST评估队列1的客观有效率（ORR）。对所有符合标准且接受至少8周治疗的患者进行疗效评估。所有接受过至少一次卡博替尼治疗的患者均纳入安全性分析。

　　中位随访时间为61.2个月。在主队列中，观察到客观缓解的患者有8例（19％），其中完全反应为1例。另外病情稳定的患者有19例（45％）。中位无进展生存期为3.7个月，6个月和12个月时的生存率分别为37％和10％。中位总生存期为8.1个月，6个月和12个月的总生存率分别为64％和26％。

　　在仅骨转移疾病的患者队列中，观察到骨反应的占60%。在总共16例尿路上皮癌和骨转移患者中（来自主要队列和探索性队列），中位无进展生存期为3.9个月，中位总生存期为7.2个月。

　　在接受卡博替尼治疗的所有68例患者中，最常见的3级或4级不良事件是疲劳（9％）、高血压（7％）、蛋白尿（6％）和低磷血症（6％）。没有报道与治疗有关的死亡。卡博替尼是一种可靶向MET、VEGFR、AXL、RET的多靶点激酶抑制剂，可通过减少调节性T细胞和髓样抑制细胞作用于肿瘤微环境。MET信号通路与尿路上皮癌的发病机制相关，多靶向激酶抑制剂卡博替尼已获批用于肾癌、甲状腺髓样癌和肝癌的一线或二线治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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