培美替尼pemigatinib)全身治疗，并伴有4A期转移性结肠腺癌，已发展为双侧多灶性浆液性视网膜病变。眼底自发荧光显示相应的多灶性次自发荧光灶，而荧光素血管造影术和吲哚菁绿血管造影术则不明显。培美替尼(pemigatinib)停用后，视网膜下液迅速消退。

　　在胆管癌中，FGFR融合突变较为突出。据报道，肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变。目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　培米替尼治疗胆管癌，疾病控制率为82%

　　培美替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。

　　Incyte Biosciences International Sàrl(Incyte)在ESMO上公布了Ⅱ期临床研究FIGHT-202的最新数据。此次研究旨在评估培米替尼针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。

　　试验将招募的患者分成三组，A是FGFR2融合/重排（n=107，98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受培米替尼治疗（13.5 mg qd用2周歇1周）。

　　A组疾病控制率(DCR)为82%，客观缓解率(ORR)35.5%。而B、C组ORR为0.也就是说培米替尼只针对FGFR2融合/重排。

　　中位无进展生存期(PFS)：A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9，2.1和1.7个月。中位总生存期(OS)：A组、B组、C组的中位OS分别为21.1、6.7和4个月。A组最长！

　　2019年美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte递交的培米替尼用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA,并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案，预计培米替尼在美国获批的日期为2020年5月30日。

　　伴有FGFR2重排/融合的既往接受过≥1次治疗并进展的胆管癌患者(≥18岁)(队列A)，其他FGF/FGFR改变(队列B)，或无FGF/FGFR改变(队列C)。患者接受PEMI 13.5 mg QD治疗(21天周期;治疗2周，休息1周)直到进展或中毒。主要终点:独立的、中心证实的ORR(A组);次要终点:ORR(队列B,C;A组和B组合并);DOR、疾病控制率(DCR)、无进展生存期(PFS)、OS和安全性。A组的一项术后分析评估了有应答者(完全应答者[CR]或部分应答者[PR])与无应答者(进展性疾病[PD]或稳定疾病[SD])的mOS。2022年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准培美替尼（pemigatinib）用于伴有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性髓系/淋系肿瘤（MLN）的成人患者。

　　疗效在FIGHT-203研究（NCT03011372）中进行了评估，这是一项多中心、开放标签、单臂试验，纳入了28例伴有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者。符合条件的患者为不适合接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）或接受allo-HSCT或疾病修饰治疗（如化疗）后复发。给予培美替尼直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或直到患者能够接受allo-HSCT。患者的中位年龄为65岁（范围，39-78）；64%为女性；68%为白人、3.6%为黑人或非裔美国人、11%为亚洲人，3.6%为美洲印第安人/阿拉斯加原住民；88%的患者ECOG评分状态为0或1。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼(PEMAZYRE)能缩小胆管癌患者的瘤体缓解临床症状吗？

　　更多药品详情请访问 培美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/