普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。
经过4年的随访，33％（150/449）的所有患者都经历了动脉闭塞事件。21％的患者出现在心血管，12％出现在外周血管，9％出现脑血管动脉闭塞事件，部分患者出现多种类型的动脉闭塞事件。22％的患者出现动脉闭塞性严重不良反应（心脏血管占12％，外周血管占8％，脑血管占7％）。所有患者中有6％出现静脉血栓栓塞事件。
开始 普纳替尼治疗时，在58例可评估分子学状态的患者中，40名被认为对先前的TKI没有分子学反应，而2名患者处于MR2，13名处于MMR,3名处于MR5.
在因不耐受而换用 普纳替尼的患者中，66%的患者的初始剂量为15mg/日，而对于既往TKI治疗效果不佳的患者则选择30mg/日（51%）或45mg/日(21%)的较高剂量。在大多数AP/BP患者(58%)中，起始剂量为45mg/日。
CML患者的中位治疗持续时间为8.03个月（范围0.46-24.23），AP/BP患者为8.13个月（范围0.72-21.41）。在55例CP-CML患者的30例(54%)和6例AP/BP可评价患者的5例中达到MMR最佳缓解。总体而言，所有可评价患者的总体缓解状况都出现向深度缓解的转变，直至M18，当时没有不完全血液学缓解的证据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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