帕克替尼Pacritinib在治疗方面显示出了临床益处，为伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者提供一种新的治疗选择。帕克替尼Pacritinib的加速批准是基于一项关键性三期PERSIST-2研究的结果。在接受一天两次200mg Vonjo帕克替尼治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受目前可用最佳疗法患者的脾脏体积仅减少了3%。此外，23%的患者总症状评分至少降低了50%，活性对照组中的数据为13%。作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在2025年年中取得结果。安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。
骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是典型的BCR-ABL1阴性慢性骨髓增殖性肿瘤之一，包括原发性血小板增多症和真性红细胞增多症。MF的主要特征在于具有不同形态成熟度和造血效率的骨髓细胞克隆增殖，患者的造血严重受损，会导致贫血、血小板减少症和白细胞减少症，还会出现明显的脾肿大，髓外造血和严重的全身症状。MF中位生存期为4~5年，且临床表现异质性较大。MF可进展为急性髓系白血病（acute myelocytic leukemia，AML），同种异体干细胞移植是唯一可能治愈MF的方法。
帕克替尼安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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