新药物名为米哚妥林（学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国，每年急性髓性白血病的新增病例为21000人，前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。一项临床试验证实了雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。

　　研究发现接受雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者，其无并发症中位生存期为8.2个月（此处并发症定义为：治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡），相对应的，仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

　　在有新诊断的FLT3突变的AML患者接受雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)(50 mg每天2次与食物)的安全性评价是根据一项随机化，双盲，雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)的试验(n=345)或安慰剂(n=335)用化疗。暴露的总体中位时间为42天(范围2至576天)对在雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)加化疗的患者相比对在安慰剂加化疗的患者34天(范围1至465天)。用雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)加化疗，35%患者完成诱导和巩固治疗，与之比较用安慰剂加化疗的患者25%完成诱导和巩固治疗。

　　在RYDAPT加化疗的最频繁(发生率大于或等于20%)不良药物反应(ADRs)为发热性中性细胞减少，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀斑，肌肉骨骼痛，鼻出血，装置-相关感染，高血糖，和上呼吸道感染。最频繁级别3/4不良反应(发生率大于或等于10%)为发热性中性细胞减少，在RYDAPT加化疗的患者最频繁严重不良反应(≥10%)为发热性中性细胞减少(16%)，它在安慰剂的(16%)发生相似率。

　　在雷德帕斯的9%患者由于任何不良反应发生终止，相比较安慰剂的为6%。在RYDAPT的最频繁(>1%)级别3/4不良反应导致终止为肾功能不全(1%)。

　　除外由于疾病进展死亡，在研究中未发生致敏性不良反应。总体而言，在RYDAPT加化疗的最频繁非-治疗相关致死亡原因为脓毒血症(2%)和在安慰剂的(2%)发生相似率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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